Harvinaisten tautien kalliit lääkkeet

Helsin­gin Sanomat teki syysku­us­sa jutun geenivirheestä johtu­vaa SMA-tau­tia sairas­tavas­ta Lucas-pojas­ta. Tau­ti vie voimat lihak­sista ja johtaa lop­ul­ta kuole­maan. Per­he pai­ni toivon­sa uuteen lääk­keeseen, nusin­erseeni­in, joka oli alku­vuodes­ta hyväksyt­ty käyt­töön EU:ssa.

Jouluku­us­sa ter­vey­den­huol­lon palvelu­va­likoima­neu­vos­to PALKO päät­ti suositel­la, ettei nusin­ersee­nia mak­se­ta Suomes­sa julkisen ter­vey­den­huol­lon varoista.

Lääke on todel­la kallis. Ensim­mäisen vuo­den hoito mak­saa puoli miljoon­aa euroa ja seu­raa­vat vuodet neljän­nesmiljoo­nan. SMA-poti­lai­ta on suomes­sa joitakin kym­meniä. Hei­dän lääke­hoiton­sa mak­saisi yli kymme­nen miljoon­aa euroa vuodessa.

Jul­ma mut­ta perustel­tu päätös. Jos raha otet­taisi­in muus­ta ter­vey­den­huol­losta, säästöt tuot­taisi­vat paljon enem­män hait­taa ter­vey­delle kuin nusin­erseeni tuot­taa hyö­tyä. Jos ter­vey­den­hoito­bud­jet­tia korotet­taisi­in, löy­ty­isi tällekin rahalle parem­pia kohteita.

Kalli­ita lääkkeitä on tulos­sa lisää. Yhdys­val­lois­sa on otet­tu vastikään käyt­töön leukemi­aan CAR-T-soluhoito (475 000 $) ja uusi silmälääke (850 000$). Molem­mat ovat tosin kertahoitoja.

Kolikol­la on kuitenkin toinen puoli. Lääkkei­den tähti­ti­eteel­liset hin­nat perus­tu­vat korkeisi­in kehi­tyskus­tan­nuk­si­in. Kun käyt­täjä on vähän, kehi­tyskus­tan­nuk­set ovat poti­las­ta kohden suuria. Patent­ti van­he­nee aikanaan, joten nusin­ersee­nia saa 2030-luvul­la hal­val­la. Lucas­ta se ei enää auta – lääke ei paran­na vaan pysäyt­tää sen eten­e­m­i­nen – mut­ta uudet poti­laat ovat tyy­tyväisiä, että lääke kehitettiin.

Lääk­keen kehit­tämi­nen yhteen geenivirheeseen helpot­taa sen kehit­tämistä mui­hin. Seu­raa­vat lääk­keet ovat toden­näköis­es­ti edullisem­pia. Tältä kehi­tystyöltä ei pitäisi katkaista selkärankaa.

PALKOn päätös oli näis­sä olois­sa perustel­tu, mut­ta tilanne ei ole alku­unkaan tyy­dyt­tävä. Lucak­sen ja hänen kohtalo­toverei­den­sa elämä voitaisi­in pelas­taa kohtu­uhin­nal­la. Ihmisiä kuolee turhaan, kos­ka lääke­huol­lon taloudel­liset pelisään­nöt ovat kelvottomat.

Olete­taan, että lääk­keen kehit­tämi­nen mak­saa mil­jar­di euroa ja sil­lä on maail­mas­sa 100 000 poten­ti­aal­ista käyt­täjää. Valmis­tuskus­tan­nus voidaan merk­i­tyk­set­tömänä uno­htaa. Yhtä poti­las­ta kohden kiin­teä kus­tan­nus on siis 10 000 euroa. Suurim­malle osalle poti­laista 10 000 euroa on aivan liikaa, joten yritetään kym­men­tä tuhat­ta poti­las­ta ja sataa tuhat­ta euroa. Ehkä sekään ei toi­mi. Ratkaisu löy­tyy tasol­la tuhat poti­las­ta ja miljoona euroa.

Lääkey­htiö saa omansa, mut­ta 99 000 poti­las­ta jää turhaan vaille lääkettä.

Lääkey­htiöt perustel­e­vat tähti­ti­eteel­lisiä hin­to­ja lääke­tutkimuk­sen kuluil­la, mut­ta tosi­asi­as­sa kyse on voiton mak­si­moin­nista. Tehokkaas­ta lääk­keestä voi pyytää tähti­ti­eteel­listä hin­taa, vaik­ka se olisi kek­sit­ty vahin­gos­sa, kuten Via­gra keksittiin.

Patent­ti johtaa monop­o­li­hin­noit­telu­un, mikä on aina haitallista. Lääkkei­den kohdal­la asetel­ma on eri­tyisen vas­ten­mieli­nen. Onhan kyse kir­jaimel­lis­es­ti elämästä ja kuolemasta.

Vuosi­tuhan­nen vai­h­teessa AIDS-lääkkei­den hin­nat ylit­tivät HIV-poti­laiden ylivoimaisen enem­mistön mak­sukyvyn. Bill Clin­ton kut­sui lääkey­htiöt puhut­telu­un vaa­tien hin­to­jen alen­tamista. Kun lääkey­htiöt veto­si­vat patent­ti­in, Clin­tonin ker­ro­taan huo­maut­ta­neen, että hänel­läpä on takanaan patent­ti­lain­säädän­tö. AIDS-lääkkei­den hin­nat lask­i­vat jopa 97 % ja miljoonat ihmiset pelastuivat.

Kalli­iden lääkkei­den kus­tan­nuk­set jäävät joka tapauk­ses­sa OECD-maid­en mak­set­taviksi. Näi­den pitäisi sopia kus­tan­nusten jaos­ta, minkä jäl­keen lääket­tä tulisi saa­da tuotan­tokus­tan­nushin­nal­la rajat­tomasti. Lääkete­hdas saisi omansa ja lääk­keen tuot­ta­ma hyö­ty mak­si­moitaisi­in. Lucak­sen ja mon­en muun elämä pelastet­taisi­in eikä mak­saisi sen enempää.

Tämäkään ei ehkä tyy­dytä lääkey­htiötä, joka hamuaa miljardivoittoja.

Markki­na­t­alous ei oikein sovel­lu harv­inaisi­in lääkkeisi­in. Niiden kehit­tämi­nen kan­nat­taisi jät­tää julkisen val­lan tehtäväk­si. Joku voisi irvail­la, että tämä pois­taisi ongel­man ker­ral­la, kos­ka ei syn­ty­isi lääkkeitä. Tosi­asi­as­sa kehi­tystyö tapah­tuu nytkin suurelta osin julkises­ti rahoite­tuis­sa yliopistoissa.

Julki­nen val­ta voisi ostaa lääkekeksin­nöt pois ennen kehi­tystyön kallein­ta vai­het­ta, lääk­keen tur­val­lisu­u­den tes­taus­ta. Voi myös kysyä, pitääkö hyvin pienen kohderyh­män lääket­tä tes­ta­ta samal­la taval­la kuin suurille mas­soille suun­nat­tu­ja lääkkeitä – eri­tyis­es­ti jos lääk­keen vai­h­toe­htona on var­ma kuolema.

Voitaisi­in harki­ta kansal­lista ratkaisua. Suo­mi mak­saisi lääk­keestä asukaslukuaan vas­taa­van ker­tako­r­vauk­sen lääkey­htiölle – esimerkik­si viisi miljoon­aa euroa – ja saisi lääket­tä kaikille tarvit­seville. Nyt lääkey­htiö ei saa Suomes­ta euroakaan.

Aiem­min lääkey­htiöt myivät lääkkeitä EU:n köy­hille maille halvem­mal­la kuin rikkaille. Se oli sekä taloudel­lis­es­ti että eet­tis­es­ti perustel­tua. Sit­ten lain­laati­jat tekivät aivan pölvästin päätök­sen. Jos lääke on yhdessä maas­sa halvem­paa kuin toises­sa, lääket­tä saa tuo­da hal­vas­ta maas­ta kalli­iseen. Har­maatuon­ti ei tietenkään laskenut hin­to­ja rikkaissa mais­sa vaan nos­ti niitä köyhissä.

Lääkkei­den viem­i­nen ulos Suomes­ta voitaisi­in estää sil­lä, että lääket­tä annos­teltaisi­in poti­laille julk­i­sis­sa sairaalois­sa. EU:ssa on kuitenkin vapaa muut­to-oikeus. Pienem­mistäkin syistä muute­taan maas­ta toiseen.

Tässä asi­as­sa EU:n pitäisi toimia.

= = = =

Kir­joi­tus on julka­istu Näkökul­ma-artikke­li­na Suomen Kuvalehdessä.